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COLANGITE BILIARE PRIMITIVA, DEFINITI I CRITERI PER IL CONTROLLO DELLA MALATTIA

MILANO, 22 MAGGIO 2017 – Otto anni dopo la pubblicazione delle ultime linee guida sulle malattie colestatiche del fegato, gli esperti europei hanno rilasciato un nuovo documento, questa volta dedicato esclusivamente alla colangite biliare primitiva (CBP). Sono anche le prime linee guida ad usare il nuovo nome per descrivere la malattia: nel 2014, infatti, la comunità dei pazienti aveva invitato gli operatori sanitari a sostituire il nome “cirrosi biliare primitiva” con “colangite biliare primitiva”. Solo una parte delle persone che vivono con CBP, in effetti, hanno la cirrosi, e i pazienti hanno riferito che il nome originale della malattia era associato a stigma sociale e confusione.

Le nuove linee guida  sono state presentate al congresso annuale dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL), l’evento più importante a livello internazionale in ambito epatologico, che si è svolto il mese scorso ad Amsterdam. Per la prima volta, anche i pazienti hanno avuto la possibilità di rivedere il documento prima della pubblicazione sulla prestigiosa rivista Journal of Hepatology, designando un rappresentante delle associazioni europee di riferimento.

“Era necessario stabilire dei criteri per definire una risposta adeguata, utili ai clinici nella pratica, ma anche ai ricercatori per disegnare gli studi futuri per lo sviluppo di ulteriori nuovi farmaci”, ha spiegato a O.Ma.R.Osservatorio Malattie Rare Pietro Invernizzi, professore associato di Gastroenterologia e responsabile dell’U.O.C. di Gastroenterologia del S. Gerardo di Monza e del programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell’Università di Milano-Bicocca. “In altre parole, abbiamo stabilito un valore di riferimento per capire se la malattia è sotto controllo o se la risposta è incompleta, e quindi progredisce. Questo valore riguarda un enzima, la fosfatasi alcalina (FA), ed è di 1,5 volte rispetto ai valori di riferimento: se il paziente ha dei livelli di FA inferiori a 1,5 volte rispetto ai valori di normalità, la terapia sta avendo effetto; se invece sono superiori, come succede nel 30-40% dei pazienti con CBP, avrà bisogno di un ulteriore trattamento farmacologico”.

La colangite biliare primitiva è una rara malattia epatica cronica che, se non trattata, può progredire nella fibrosi, nella cirrosi, nell’insufficienza epatica e nel decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato. Sebbene sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti) fra i 35 e i 60 anni di età.

La novità rappresentata dall’acido obeticolico (OCA) sopraggiunge circa 20 anni dopo l’introduzione dell’acido ursodesossicolico (UDCA), il farmaco di prima linea per la CBP. Ora, per i pazienti che non tollerano o non rispondono adeguatamente all’UDCA, c’è un’altra opzione terapeutica – l’OCA, appunto – per la quale occorre definire indicazioni e dosaggi.

“La recente approvazione dell’acido obeticolico ha reso necessarie queste nuove indicazioni, insieme ad importanti progressi nella nostra conoscenza della malattia e gestione clinica dei pazienti”, prosegue il prof. Invernizzi. “Dalle precedenti linee guida del 2009, abbiamo iniziato a sviluppare nuovi possibili farmaci per questa malattia ed oggi il primo di questi, l’acido obeticolico, è già disponibile da alcuni mesi negli Stati Uniti, e lo sarà anche in Italia e in altri Paesi nel mondo entro fine anno o all’inizio del 2018”.

Fonte: O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare

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