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FARMACI ORFANI, MACCHIA: BENE SCACCABAROZZI CONTRO FALSI MITI CHE DANNEGGIANO PAZIENTI CON MALATTIE RARE

9 marzo 2017“Ottima la presa di posizione di Scaccabarozzi sul tema dei farmaci orfani – dice Francesco Macchia, coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) – su questo tema ci sono troppi falsi miti che danneggiano le aziende che investono sulle malattie rare e, di conseguenza, mettono a rischio la ricerca. A farne le spese finali non possono che essere i pazienti, e questo è gravissimo.”

Il riferimento è al dibattito che si è acceso nelle ultime settimane intorno ai farmaci orfani, molecole così designate dalle autorità regolatorie perché destinate a malattie rare (cioè che riguardano non più dello 0,05 per cento della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone), gravi e per cui non esiste un’alternativa terapeutica. Il dibattito è emerso soprattutto attraverso due articoli usciti il primo sulle pagine de La Stampa (21 febbraio, firma di Paolo Russo) e l’altro uscito oggi su Tuttoscienze, il periodico collegato alla stessa testata (clicca qui per approfondimenti). Non si tratta palesemente di una replica, ma i toni sono esattamente quelli e la scelta della testata lascia pochi dubbi. A farla è il Presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi, che tuona: “Far west dei prezzi? La legge non lo permette. Per affrontare tematiche del genere è necessaria un’esatta conoscenza delle fonti e non basarsi su pregiudizi di vulgata”.

“Non si può dire che quello dei farmaci orfani sia un mercato da quasi 200 miliardi ma non dire che la spesa per farmaci orfani rappresenta una percentuale molto modesta della spesa complessiva per farmaci. In Italia un malato raro costa al SSN in media € 5.006,26 l’anno, pari a € 1,36 miliardi, ovvero l’1,2% della spesa sanitaria – aggiunge il coordinatore dell’Osservatorio – Meno del 5% delle malattie rare note oggi ha una terapia: bisogna guardare a bisogni insoddisfatti dei pazienti non ad ipotetici business non supportati da dati seri. Non si può affermare questo, facendo riferimento a delle proiezioni per il futuro, fatte solo su aziende quotate in borsa perché non si tratta di una fotografia realistica del settore. Moltissime aziende che si occupano di Farmaci Orfani sono di media e piccola dimensione e devono affrontare una sfida enorme.”

“I farmaci orfani, infatti, non sono facili da sviluppare – spiega Francesco Macchiabasti pensare che a fronte di 1803 designazioni di farmaco orfano date dall’autorità regolatoria europea (EMA) dal 2000 a fine 2016, solo 121 farmaci sono stati autorizzati alla vendita: cioè solo il 6,7% del totale. Vuol dire che sono tantissime le molecole che falliscono lungo il percorso, questo anche perché spesso i meccanismi di queste malattie si conoscono un po’ meno rispetto a quelle più comuni. Eppure, se da un lato non si fa che parlare del valore della ricerca e della necessità di finanziarla, dall’altro lato si fatica a riconoscere il valore a questi farmaci prodotti dalla ricerca e che, a loro volta, con la commercializzazione permettono alle aziende di investire in nuova ricerca. E basta con questo mito che i farmaci orfani siano farmaci costosi. Dai dati emersi dalla ricerca condotta da C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) che OSSFOR ha presentato a novembre 2016 risulta che l’impatto di un malato raro per il SSR è di fatto in linea con quello di un paziente colpito da tumore o da malattia neurologica, e nettamente inferiore a quello medio di un paziente trapiantato oppure con insufficienza renale o, ancora, con HIV; l’impatto che il SSR sostiene per un malato raro è, invece, superiore al costo medio di un paziente con malattie gastro-intestinali, diabete oppure con patologie respiratorie, endocrino metaboliche, cardiovascolari ed, infine, autoimmuni (€ 2.177,9). In altri termini, un MR in media assorbe in generale meno risorse di un paziente al quale siano stata diagnosticata più di una malattia cronica: la spesa media di un malato raro eccede quindi la quota capitaria media di finanziamento pari a € 3.168 (dato medio tra consumatori e non consumatori), e anche quella sostenuta per i pazienti con almeno una malattia cronica (€ 3.552,8), avvicinandosi a quella dei pazienti con almeno due cronicità (€ 4.500,2).”

“Un’intensa attività di ricerca ha portato, negli ultimi due decenni, a conoscere e a diagnosticare meglio queste patologie e ad individuare migliaia di molecole utilizzabili come terapie – spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di Osservatorio Malattie Rare, co fondatore di OssforLa ricerca ha dimostrato le sue enormi potenzialità. Occorre però essere pronti a conferire uguale valore tanto alla ricerca che ai suoi risultati, come i farmaci usati per il loro trattamento. Se si continua a parlare in termini scorretti di farmaci orfani – conclude – si creano e alimentano falsi miti che danneggiano tanto le aziende che fanno ricerca, e quindi la ricerca stessa, quanto i pazienti. I media hanno una grande responsabilità in questo, è auspicabile che, come si è fatto per le malattie rare, cresca la sensibilità e la competenza dei media e di tutti gli stakeholder”.

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